MundialInvestigación y ensayos clínicos
Iptacopán oral en la HPN: publicados los resultados finales a 48 semanas de dos estudios de fase 3
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
En dos estudios de fase 3, adultos con HPN recibieron iptacopán por vía oral durante 48 semanas. El primer estudio incluyó a 97 pacientes y el segundo, a 40. En la semana 48 se observó un aumento de la hemoglobina en el 86 % de los pacientes del primer estudio y en el 97 % del segundo. Nadie abandonó el tratamiento por efectos adversos ni falleció. El estudio fue financiado por el fabricante del fármaco.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
El efecto de este fármaco oral se mantuvo durante un año. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía). La decisión sobre el tratamiento se toma con el médico.
Fuente
Artículo científico: Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.