UENuevos tratamientos y aprobaciones
La UE aprueba un nuevo modulador triple de CFTR en dosis única diaria para la fibrosis quística
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La Comisión Europea aprobó la combinación de vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor para la fibrosis quística. Este medicamento triple se toma una vez al día. La aprobación incluye a pacientes de 6 años o más. Los pacientes deben tener al menos una mutación del gen CFTR que no sea de clase I. En estudios comparativos se informó de resultados similares a los del tratamiento triple actual en la función pulmonar. En el descenso del nivel de cloruro en el sudor se informó de mejores resultados.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
En Europa existe una nueva opción de modulador para los pacientes que cumplan los criterios. Este medicamento se toma en una sola dosis al día. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
BioSpace (Vertex) · página de la fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Fibrosis quística
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.