MundialInvestigación y ensayos clínicos
Neuropatía óptica hereditaria de Leber: una terapia génica administrada en un solo ojo produjo una mejoría similar en ambos ojos a los 5 años
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
Se siguió durante 5 años a pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber debida a una variante del gen MT-ND4 tratados con una terapia génica. El tratamiento se administró mediante inyección en un ojo, y en el otro se realizó un procedimiento simulado. En el seguimiento a largo plazo participaron 62 pacientes. La visión mejoró en una proporción similar en ambos ojos con respecto a su peor nivel. El 66 % de los pacientes tuvo una mejoría marcada en al menos un ojo.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
La mejoría similar en ambos ojos dificulta interpretar el efecto del tratamiento. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía). Las decisiones deben tomarse con el oftalmólogo.
Fuente
Artículo científico: Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.