EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
Primer tratamiento para el Sanfilippo tipo A: la FDA aprueba el rebisufligén etisparvovec
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La FDA aprobó el rebisufligén etisparvovec para niños con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). El medicamento sirve para tratar las manifestaciones de la enfermedad en el sistema nervioso. Se utiliza en niños cuyo desarrollo neurológico aún se conserva. Esta terapia génica se administra por vía intravenosa en una única dosis. Introduce en el organismo el gen de la enzima que falta, la sulfamidasa. Es el primer tratamiento aprobado en Estados Unidos para el Sanfilippo tipo A.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Es importante iniciar el tratamiento pronto, antes de que la enfermedad avance. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
GlobeNewswire (Ultragenyx) · página de la fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.