EE. UU.Nuevos tratamientos y aprobaciones
Aprobación acelerada del tividenofusp alfa para la afectación neurológica del síndrome de Hunter
Decisión de una agencia reguladora de medicamentos (FDA, Comisión Europea, etc.). La agencia ha evaluado los ensayos clínicos en los que se basa el medicamento. En las aprobaciones aceleradas o condicionales, el beneficio duradero aún está por confirmar.
La FDA aprobó por la vía acelerada el tividenofusp alfa para niños con síndrome de Hunter (MPS II). El medicamento sirve para tratar las manifestaciones de la enfermedad en el sistema nervioso. Se utiliza en niños que no presentan daño neurológico avanzado. El niño debe pesar al menos 5 kg. El medicamento es una terapia enzimática. Se diseñó para atravesar la barrera hematoencefálica. La aprobación se basa en el descenso del nivel de heparán sulfato en el líquido cefalorraquídeo. Para la aprobación definitiva se necesitan resultados de estudios confirmatorios.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Es el primer tratamiento aprobado dirigido a la afectación cerebral del síndrome de Hunter. La confirmación de su beneficio clínico sigue en curso. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía).
Fuente
FDA: FDA Approves Drug to Treat Neurologic Manifestations of Hunter Syndrome
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Síndrome de Hunter (MPS II)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.