EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Primeros resultados positivos en el primer paciente tratado con edición prime
Resultado inicial que todavía no se ha publicado en una revista revisada por pares o que procede de un estudio pequeño y sin grupo de control. Debe interpretarse con cautela.
El primer paciente con enfermedad granulomatosa crónica recibió el tratamiento experimental PM359, en el que se corrigió un error genético en sus propias células madre mediante edición prime. Se informó de que, al día 30, la función enzimática se había restablecido en aproximadamente dos tercios de los neutrófilos. No se observaron efectos adversos graves relacionados con el tratamiento; el estudio continúa.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
La edición prime es un nuevo método de corrección genética. Este tratamiento aún no está aprobado. Se encuentra en fase de investigación.
Fuente
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Enfermedad granulomatosa crónica
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.