ChinaInvestigación y ensayos clínicos
SCA3: el DL-3-n-butilftalida por vía oral mostró una pequeña diferencia en la puntuación de ataxia en un estudio con placebo
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
En China se realizó un estudio controlado con placebo, de un año de duración, con pacientes con SCA3. Se incluyeron en el análisis 116 pacientes: 56 recibieron el fármaco y 60, placebo. En quienes tomaron el fármaco, la puntuación de equilibrio y marcha empeoró menos; la diferencia fue pequeña. No se observaron efectos adversos graves. Los autores lo consideran una primera evidencia.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Es un primer resultado de un solo centro, con una diferencia pequeña. Debe confirmarse con estudios más grandes; la decisión sobre el tratamiento se toma con el médico.
Fuente
Artículo científico: Efficacy and Safety of DL-3-n-Butylphthalide in Spinocerebellar Ataxia Type 3. Movement Disorders, 2026. DOI: 10.1002/mds.70499 · PubMed 42742595
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Ataxia espinocerebelosa tipo 3 (enfermedad de Machado-Joseph)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.