EE. UU.Investigación y ensayos clínicos
Terapia génica con células madre para la cistinosis: primeros resultados en 6 adultos
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
En un estudio de fase temprana realizado en Estados Unidos, 6 adultos recibieron terapia génica con sus propias células madre. Los pacientes tuvieron un seguimiento de entre 29 y 63 meses. En cinco pacientes bajó la cistina de las células de la sangre. La mayoría de los efectos adversos fueron leves o moderados y se debieron al tratamiento de preparación de la médula ósea.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Es un estudio muy pequeño y temprano. El tratamiento no está aprobado. El tratamiento farmacológico actual no debe abandonarse sin indicación médica.
Fuente
PubMed (New England Journal of Medicine): Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis.
Artículo científico: Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506431 · PubMed 41707137
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Cistinosis nefropática
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.