EE. UU. y Reino UnidoInvestigación y ensayos clínicos
Terapia génica en la IDCG por déficit de ADA: ninguna muerte en 62 pacientes con una mediana de seguimiento de 7,5 años
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
Se publicaron los resultados a largo plazo de la terapia génica con células madre en la inmunodeficiencia combinada grave por déficit de ADA. Se trató a 33 pacientes en Estados Unidos y a 29 en el Reino Unido. Con una mediana de seguimiento de 7,5 años, todos los pacientes seguían con vida. En 59 pacientes, el tratamiento prendió de forma duradera y ya no necesitaron tratamiento enzimático. De ellos, 58 dejaron el tratamiento de apoyo inmunitario y no se observó proliferación descontrolada de las células sanguíneas.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Los resultados son sólidos, pero esta terapia génica se aplicó en el marco de un estudio y es solo para la IDCG por déficit de ADA. En otros tipos de IDCG, las opciones deben hablarse con el equipo de inmunología y de trasplante.
Fuente
Artículo científico: Long-Term Safety and Efficacy of Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency. The New England Journal of Medicine, 2025. DOI: 10.1056/NEJMoa2502754 · PubMed 41092330
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Inmunodeficiencia combinada grave (IDCG)
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