TurquíaInvestigación y ensayos clínicos
Trasplante de células madre en 17 niños con MPS VI en Antalya: el injerto prendió en todos y la enzima volvió a valores normales
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
Se publicaron los resultados del trasplante de células madre en niños con MPS VI de un centro de Antalya. Se revisaron los registros de 17 niños trasplantados entre 2021 y 2023. En todos los niños el trasplante prendió y los niveles de la enzima alcanzaron el rango normal. En todos los niños en los que pudo medirse, la prueba de marcha de 6 minutos mejoró con una mediana de seguimiento de 9 meses. Los autores defienden que el trasplante podría ser una alternativa permanente y más barata al tratamiento enzimático.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
El estudio es de un solo centro y el seguimiento es corto. El trasplante también tiene riesgos graves; la elección entre tratamiento enzimático o trasplante debe hablarse conjuntamente entre la familia y los equipos de enfermedades metabólicas y de trasplante.
Fuente
Artículo científico: Hematopoietic stem cell transplantation in pediatric patients with type VI mucopolysaccharidosis. Clinical and Experimental Pediatrics, 2025. DOI: 10.3345/cep.2024.02033 · PubMed 40083103
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.