MundialInvestigación y ensayos clínicos
Deficiencia de esfingomielinasa ácida en adultos: con olipudasa alfa, la reducción del bazo y el hígado se mantuvo hasta cinco años
Estudio publicado en una revista y revisado por científicos independientes. Aun así, un único estudio no es concluyente; sus resultados deben replicarse.
Se publicaron los resultados finales de la olipudasa alfa, un tratamiento enzimático, en adultos con deficiencia de esfingomielinasa ácida. De los 36 adultos del estudio ASCEND, 35 siguieron recibiendo tratamiento durante hasta cinco años. La capacidad del pulmón para transferir gases aumentó de media un 35,9 % respecto al inicio. El volumen del bazo se redujo de media un 57,5 % y el del hígado, un 36,8 %. No se observó ningún nuevo problema de seguridad.
¿Qué significa para los pacientes y las familias?
Este tratamiento no está indicado para las manifestaciones que afectan al cerebro. En Turquía, el acceso depende de los procesos de la TİTCK (Agencia Turca de Medicamentos y Productos Sanitarios) y del SGK (Instituto de Seguridad Social de Turquía); la decisión sobre el tratamiento se toma con el especialista en enfermedades metabólicas.
Fuente
Artículo científico: Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
La página de la fuente se abrió y se leyó el 7 de octubre de 2026. Resumen elaborado por el equipo editorial de Doktorclub y traducido del turco; todavía no ha sido revisado por un médico (se está constituyendo un comité científico).
Esta página es una traducción del original en turco.
Enfermedad relacionada: Deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD, Niemann-Pick tipo A/B)
Esta página informa de un avance; no es una recomendación de tratamiento. Su médico decide si un tratamiento es adecuado para usted.