Enfermedades raras
Nuevos tratamientos, investigación y política sanitaria del mundo y de Turquía. Cada una con su fuente y su nivel de evidencia.
9 novedades
UEPolítica sanitaria
La Comisión de Salud Pública del Parlamento Europeo aprobó, con 33 votos, un informe que pide a la Comisión Europea un plan de acción para las enfermedades raras.
MundialPolítica sanitaria
La Asociación Internacional de Nefrología Pediátrica publicó sus recomendaciones de diagnóstico y tratamiento del SHU atípico en niños.
MundialPolítica sanitaria
Una reunión internacional de expertos elaboró recomendaciones comunes sobre los problemas oculares en la incontinencia pigmentaria.
UEPolítica sanitaria
La 13.ª Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ECRD), celebrada en Praga del 3 al 4 de junio de 2026, se unió en el llamamiento a un plan de acción coordinado a escala de la UE.
MundialPolítica sanitaria
El Día de las Enfermedades Raras, el 28 de febrero de 2026, se celebró bajo la coordinación de EURORDIS con el lema «Más de lo que puede imaginar».
EE. UU.Política sanitaria
Directivos de la FDA describieron en el NEJM una vía de aprobación denominada «mecanismo plausible» para terapias individualizadas en las que no es posible realizar ensayos aleatorizados.
EE. UU.Política sanitaria
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) anunció los «Principios de evidencia para enfermedades raras», destinados a enfermedades genéticas que, por lo general, tienen menos de 1000 pacientes en EE. UU.
Reino UnidoPolítica sanitaria
El plan de salud a 10 años del Gobierno de Inglaterra se propone ofrecer, a largo plazo, la secuenciación del genoma al nacer a todas las personas.
MundialPolítica sanitaria
La 78.ª Asamblea Mundial de la Salud aprobó, a iniciativa de Egipto y España, la primera resolución que reconoce las enfermedades raras como una prioridad de salud mundial.