MondeRecherche et essais cliniques
ADAMTS13 recombinant dans le PTT congénital : publication des résultats finaux de l'étude de phase 3
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
L'étude a inclus 48 personnes de 3 à 68 ans atteintes de PTT (purpura thrombotique thrombocytopénique) congénital. Chaque personne a reçu six mois d'enzyme ADAMTS13 recombinante et six mois de traitement par plasma. Pendant la période sous enzyme, il n'y a eu aucune crise aiguë de PTT. Une crise a été observée pendant la période sous plasma. Les effets indésirables liés au traitement ont été de 4,3 % avec l'enzyme et de 45,8 % avec le plasma.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Ces résultats confirment le bénéfice du traitement enzymatique dans le PTT congénital observé lors de l'analyse intermédiaire. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque) ; la décision se prend avec l'hématologue.
Source
Article scientifique : Recombinant ADAMTS13 in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura: final analysis from a randomized phase 3 trial. Blood, 2026. DOI: 10.1182/blood.2026034361 · PubMed 42728013
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.