ChineRecherche et essais cliniques
Rétinoschisis lié à l'X : une thérapie génique en une seule dose dans l'œil jugée sûre chez 12 enfants
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
En Chine, 12 patients âgés de 5-18 ans ont reçu une thérapie génique dans un seul œil. En un an, aucun effet indésirable grave ni inflammation de l'œil n'a été observé. Chez un patient, un trou s'est formé dans la macula (le centre de la rétine). Dans les yeux traités, la vision a progressé en moyenne de 10,8 lettres. Dans l'autre œil, le gain était de 2,4 lettres. Chez tous les patients, la fente de la macula s'est refermée.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
C'est une petite étude à un stade précoce. Le traitement n'est pas encore autorisé. Des études plus grandes sont nécessaires.
Source
PubMed (New England Journal of Medicine): Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis.
Article scientifique : Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2515953 · PubMed 42269152
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Rétinoschisis lié à l'X (XLRS)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.