ChineRecherche et essais cliniques
SCA3 : le DL-3-n-butylphtalide pris par la bouche a montré une petite différence de score d'ataxie dans une étude contre placebo
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
En Chine, une étude d'un an contre placebo a été menée chez des patients atteints de SCA3 (une ataxie héréditaire). L'analyse a inclus 116 patients : 56 ont pris le médicament, 60 le placebo. Chez ceux qui prenaient le médicament, le score d'équilibre et de marche s'est moins dégradé ; la différence était faible. Aucun effet indésirable grave n'a été observé. Les auteurs y voient une première preuve.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Il s'agit d'un premier résultat issu d'un seul centre, avec une petite différence. Il doit être confirmé par des études plus grandes ; la décision de traitement se prend avec le médecin.
Source
Article scientifique : Efficacy and Safety of DL-3-n-Butylphthalide in Spinocerebellar Ataxia Type 3. Movement Disorders, 2026. DOI: 10.1002/mds.70499 · PubMed 42742595
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Ataxie spinocérébelleuse de type 3 (maladie de Machado-Joseph)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.