Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
13 actualités
UEPolitique de santé
La commission de la santé publique du Parlement européen a adopté par 33 voix un rapport demandant à la Commission européenne un plan d'action pour les maladies rares.
MondePolitique de santé
L'Association internationale de néphrologie pédiatrique a publié des recommandations sur le diagnostic et le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) chez l'enfant.
MondePolitique de santé
Une réunion internationale d'experts a élaboré des recommandations communes sur les problèmes oculaires dans l'incontinentia pigmenti.
UEPolitique de santé
La 13e Conférence européenne sur les maladies rares et les médicaments orphelins (ECRD), tenue à Prague les 3–4 juin 2026, s'est accordée sur un appel à un plan d'action coordonné à l'échelle de l'UE.
TurquiePolitique de santé
La professeure Hacer Durmuş Tekçe, de la Türk Nöroloji Derneği (Société turque de neurologie), a déclaré qu'en Turquie au moins 5 millions de personnes sont touchées par des maladies rares et que le diagnostic peut tarder de 5 à 8 ans.
MondePolitique de santé
La Journée des maladies rares du 28 février 2026 a été célébrée, sous la coordination d'EURORDIS, sur le thème « Plus que vous ne pouvez l'imaginer ».
États-UnisPolitique de santé
Dans le NEJM, des responsables de la FDA ont décrit une voie d'autorisation appelée « mécanisme plausible » pour les traitements individualisés qui ne peuvent pas faire l'objet d'un essai randomisé.
TurquiePolitique de santé
Le ministre de la Santé, Kemal Memişoğlu, a annoncé l'achèvement de la synthèse du principe actif nusinersen.
États-UnisPolitique de santé
L'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (FDA) a annoncé des « principes de preuve pour les maladies rares » destinés aux maladies génétiques qui touchent en général moins de 1 000 patients aux États-Unis.
Royaume-UniPolitique de santé
Le plan de santé sur 10 ans du gouvernement anglais vise à proposer à terme à tous le séquençage du génome à la naissance.
TurquiePolitique de santé
Le groupe de travail Takayasu de la Türk Romatoloji Derneği a publié les premières recommandations nationales.
MondePolitique de santé
La 78e Assemblée mondiale de la Santé a adopté, à l'initiative de l'Égypte et de l'Espagne, la première résolution qui reconnaît les maladies rares comme une priorité de santé mondiale.
TurquiePolitique de santé
Le ministère de la Santé va augmenter le nombre de centres de traitement et de recherche consacrés aux maladies rares.