USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Őssejtalapú génterápia cisztinózisban: megjelentek 6 felnőtt első eredményei
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Az USA-ban egy korai fázisú vizsgálatban 6 felnőtt kapott génterápiát saját őssejtjeivel. A betegeket 29–63 hónapig követték. Öt betegnél csökkent a vérsejtek cisztintartalma. A mellékhatások többsége enyhe vagy közepes volt, és a csontvelő előkészítő kezeléséhez kapcsolódott.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez egy nagyon kis, korai vizsgálat. A kezelést még nem engedélyezték. A jelenlegi gyógyszeres kezelést orvosi javaslat nélkül nem szabad abbahagyni.
Forrás
PubMed (New England Journal of Medicine): Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis.
Tudományos közlemény: Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cystinosis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2506431 · PubMed 41707137
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Nefropátiás cisztinózis
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.