EUÚj kezelések és engedélyek
EU: 2 éves kor felett engedélyezték az SMA egyszeri adagban, a gerincvelői folyadékba adott génterápiáját
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az Európai Bizottság engedélyezte az SMA kezelésére a gerincvelői folyadékba adott onasemnogene abeparvovecet. A kezelés 2 éves és idősebb betegeknek szól, és egyetlen deréktáji szúrással adják be. A máj védelmére körülbelül két hónapig kortizont adnak. A fő vizsgálatban 126, ülni tudó, de járni nem tudó gyermek vett részt. Egy év alatt a mozgáspontszám a gyógyszerrel 2,4, a látszatbeavatkozással 0,5 ponttal nőtt.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Az USA-ban ugyanezt a kezelést 2025-ben engedélyezték. Törökországban a hozzáférés a TİTCK/SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · forrásoldal
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Spinális izomatrófia (SMA)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.