USAÚj kezelések és engedélyek
Az USA-ban engedélyezték az intrathecalis onasemnogén abeparvovecet 2 év feletti SMA-betegeknek
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az FDA engedélyezte az onasemnogén abeparvovec új, a gerinccsatornába (intrathecalisan) egyszeri alkalommal adott formáját a 2 éves és idősebb, igazolt SMN1-génmutációval rendelkező SMA-s gyermekek, fiatalok és felnőttek számára. Az adag nem függ az életkortól vagy a testsúlytól. Az engedély a STEER és a STRENGTH vizsgálaton alapul; a leggyakoribb mellékhatások a felső légúti fertőzés és a láz.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Az USA-ban a génterápia lehetősége a nagyobb gyermekek és a felnőttek számára is megnyílt. Törökországban az elérhetőség a TİTCK/SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Spinális izomatrófia (SMA)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.