USAÚj kezelések és engedélyek
Az Egyesült Államokban engedélyezték a fitusiránt hemofília A-ban és B-ben
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az FDA engedélyezte a fitusiránt hemofília A-ban vagy B-ben szenvedő betegeknél a vérzések megelőzésére. Az engedély a 12 éves és idősebb betegekre vonatkozik. Faktorinhibitor jelenlététől függetlenül alkalmazható. A gyógyszer RNS-alapú kezelés. Csökkenti a véralvadást fékező antitrombin szintjét. Évente legalább hat alkalommal adható a bőr alá. A súlyos mellékhatások között szerepel a vérrögképződés, az epehólyag-problémák és a májkárosodás.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ritka injekciókkal megvalósítható megelőző kezelési lehetőséget kínál. Szoros követést azonban igényel. Törökországban az elérhetőség a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Hemofília (A és B)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.