TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Génterápiás vizsgálatok GM1-gangliozidózisra és OTC-hiányra a Gazi Egyetem kórházában
Egyetlen hírforráson vagy intézményi közleményen alapul. A tudományos bizonyítéki szint alacsony; a részleteket érdemes orvossal megerősíteni.
A Gazi Egyetemen két génterápiás klinikai vizsgálat zajlik. A vizsgálatokat a Gazi Egyetem Orvosi Karának kórházában működő 1. fázisú klinikai kutatóközpont végzi. Partnere az amerikai Pennsylvaniai Egyetem génterápiás központja. A vizsgálatok a GM1-gangliozidózisra és az OTC-hiányra irányulnak. Az OTC-hiány az ureaciklus zavara. A kórház közleménye szerint Törökország lett a negyedik ország, amely jogosult ezeket a vizsgálatokat végezni. Az előző három ország Anglia, az Egyesült Államok és Ausztrália.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Az ilyen betegségben szenvedő gyermekek számára klinikai vizsgálatok érhetők el. Az alkalmassági feltételekről a családok gyermek-anyagcsere szakorvostól érdeklődhetnek.
Forrás
Gazi Üniversitesi: Gazi Hastanesi'nden Dünyada İlk Kez Uygulanan "İki Gen Tedavisi" Çalışması
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: GM1-gangliozidózis
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.