USAÚj kezelések és engedélyek
Az Egyesült Államokban engedélyezték a klasszikus CAH kezelésében a szteroid mellett alkalmazott krinecerfontot
Egy gyógyszerhatóság (FDA, Európai Bizottság stb.) döntése. A hatóság értékelte azokat a klinikai vizsgálatokat, amelyeken a gyógyszer alapul. Gyorsított vagy feltételes engedély esetén a tartós előny megerősítése még folyamatban van.
Az amerikai gyógyszerhatóság engedélyezte a krinecerfont nevű gyógyszert a klasszikus CAH (congenitalis adrenalis hyperplasia) kezelésére. A döntés 2024. december 13-án született. A gyógyszert 4 éves és idősebb gyermekeknél, valamint felnőtteknél szteroiddal együtt alkalmazzák. Csökkenti a mellékvese túlzott férfihormon-termelését. Így a betegség kisebb szteroidadaggal is kontroll alatt tartható. A felnőttekkel végzett vizsgálatban a napi szteroidadag a gyógyszerrel 27%-kal, a placebóval 10%-kal csökkent.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Új út nyílt a nagy dózisú szteroidkezelés terheinek csökkentésére. A szteroidkezelést nem szabad abbahagyni, az adagot az orvos állítja be. Törökországban a hozzáférés a TİTCK (török gyógyszerhatóság) és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ.
Forrás
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA): FDA Approves New Treatment for Congenital Adrenal Hyperplasia
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Congenitalis adrenalis hyperplasia (21-hidroxiláz-hiány, CAH)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.