OlaszországKutatások és klinikai vizsgálatok
Őssejt-átültetés késő gyermekkorban kezdődő Krabbe-betegségben: mind a hat gyermek életben van
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Olaszországban hat, késő gyermekkorban kezdődő Krabbe-betegségben szenvedő beteg esett át őssejt-átültetésen. A betegeket 9–19 évig követték. A követés végén mind a hat beteg életben volt. Közülük négy szinte normális szellemi és testi állapotban volt. Annál a két betegnél, akiknél az átültetés előtt kiterjedt agyi érintettség állt fenn, kevésbé volt kedvező az eredmény.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Úgy tűnik, a tünetek súlyosbodása előtt végzett átültetés jobb eredményt ad. Ez egy kis betegcsoport. Az átültetésről szakosodott központban döntenek.
Forrás
Tudományos közlemény: Long-term neurological outcome after hematopoietic stem cell transplant in juvenile Krabbe disease. Journal of Neurology, 2026. DOI: 10.1007/s00415-025-13607-x · PubMed 41604001
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Krabbe-betegség (globoidsejtes leukodisztrófia)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.