GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Olipudáz alfa ASMD-s felnőtteknél: az akár öt évig tartó követés során tartós maradt a lép és a máj megkisebbedése
Független tudósok által értékelt, szakfolyóiratban megjelent vizsgálat. Egyetlen vizsgálat azonban még nem tekinthető végleges eredménynek; meg kell ismételni.
Megjelentek az olipudáz alfa enzimpótló kezelés végső eredményei savi szfingomielináz-hiányban (ASMD) szenvedő felnőtteknél. Az ASCEND-vizsgálat 36 felnőtt résztvevője közül 35 akár öt évig folytatta a kezelést. A tüdő gázcserélő képessége a kiindulási értékhez képest átlagosan 35,9%-kal javult. A lép térfogata átlagosan 57,5%-kal, a májé 36,8%-kal csökkent. Új biztonságossági problémát nem észleltek.
Mit jelent ez a betegeknek és a családoknak?
Ez a kezelés nem az agyat érintő tünetekre szolgál. Törökországban a hozzáférés a TİTCK és az SGK (török Társadalombiztosítási Intézet) eljárásaitól függ; a kezelésről anyagcsere-szakorvossal közösen döntenek.
Forrás
Tudományos közlemény: Adults With Acid Sphingomyelinase Deficiency Have Sustained Improvements in Clinical Outcomes With up to 5 Years of Olipudase Alfa Enzyme Replacement Therapy: ASCEND Trial Final Results. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2026. DOI: 10.1002/jimd.70192 · PubMed 42047222
A forrásoldalt megnyitottuk és elolvastuk: 2026. október 7.. Az összefoglalót a Doktorclub szerkesztősége készítette, és törökből fordította; orvosi átnézésen még nem esett át (a Tudományos Testület megalakítása folyamatban van).
Ez az oldal a török eredeti fordítása. A magyar fordítást orvos nem nézte át.
Kapcsolódó betegség: Savi szfingomielináz-hiány (ASMD, A/B típusú Niemann–Pick-betegség)
Ez az oldal egy fejleményről tájékoztat, nem kezelési javaslat. Arról, hogy egy kezelés megfelelő-e az Ön számára, kezelőorvosa dönt.