USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Rett-szindróma, kísérleti génterápia: az első 12 beteg mindegyike legalább egy új készségre tett szert
Közzétették egy Rett-szindrómára fejlesztett kísérleti génterápia új eredményeit.
Előzetes eredményRett
Ritka betegségek
Hírek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
5 hír
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Efzimfotáz alfa hipofoszfatáziában: gyermekeknél kedvező, serdülőknél és felnőtteknél nem teljesült az elsődleges cél
Egy hipofoszfatáziát vizsgáló nemzetközi programban 22 ország 196 betege vett részt.
Előzetes eredményHipofoszfatázia
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Üvegcsont-betegségben a setrusumab két 3. fázisú vizsgálatban sem csökkentette érdemben a csonttörések számát
Az üvegcsont-betegségben (osteogenesis imperfecta) kipróbált setrusumab két nagy vizsgálatban sem érte el az elsődleges célt.
Előzetes eredményOI
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Huntington-kórban egy kísérleti génterápia lassította a progressziót
Nyilvánosságra hozták az AMT-130 jelű kísérleti génterápia nagy dózisára vonatkozó eredményeket.
Előzetes eredményHuntington
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Kedvező első eredmények az első betegnél, akit prime szerkesztéssel kezeltek
Az első krónikus granulomatózus betegségben szenvedő beteg PM359 kódjelű kísérleti kezelést kapott, amelyben saját őssejtjeiben prime szerkesztéssel javították ki a génhibát.
Előzetes eredményCGD