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DBA: il bitopertin per bocca non ha corretto l'anemia in un primo studio
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Negli Stati Uniti il bitopertin è stato provato in 15 adulti con DBA (anemia di Diamond-Blackfan) che non rispondevano al cortisone. Tutti i pazienti ricevevano trasfusioni di sangue regolari. Dodici pazienti hanno completato gli otto mesi di trattamento. Il farmaco è stato ben tollerato, ma in nessun paziente l'anemia è migliorata. I ricercatori stanno pianificando un nuovo studio con un aumento più lento della dose.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
È un risultato negativo e al momento il farmaco non è raccomandato per la DBA. È stato provato in un piccolo gruppo di persone malate da lungo tempo. Bisogna attendere i risultati dei nuovi studi.
Fonte
Articolo scientifico: Results from the first clinical trial of bitopertin for steroid-relapsed/refractory Diamond-Blackfan anemia. Blood Red Cells & Iron, 2026. DOI: 10.1016/j.brci.2026.100090 · PubMed 42583025
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Anemia di Diamond-Blackfan (DBA)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.