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Iptacopan orale nell'EPN: pubblicati i risultati finali a 48 settimane di due studi di fase 3
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
In due studi di fase 3, adulti con EPN hanno assunto iptacopan per bocca per 48 settimane. Il primo studio comprendeva 97 pazienti, il secondo 40. Alla settimana 48 un aumento dell'emoglobina è stato osservato nell'86% dei pazienti del primo studio e nel 97% del secondo. Nessuno ha interrotto il trattamento per effetti collaterali né è morto. Lo studio è stato sostenuto dal produttore del medicinale.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
L'effetto di questo medicinale per bocca è durato per un anno intero. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco). La decisione sul trattamento si prende con il medico.
Fonte
Articolo scientifico: Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.