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Ipofosfatasia, efzimfotase alfa: positivo nei bambini, obiettivo principale mancato in adolescenti e adulti
Un risultato iniziale non ancora pubblicato su una rivista con revisione paritaria, oppure proveniente da uno studio piccolo e senza gruppo di controllo. Va considerato con cautela.
Il programma di fase 3 ha incluso 196 pazienti di 22 Paesi. Nello studio con 29 bambini la salute delle ossa è migliorata nettamente rispetto al placebo. In 43 bambini già trattati in precedenza il beneficio è proseguito. In 124 adolescenti e adulti, invece, non è stato raggiunto l'obiettivo principale del test del cammino.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
I risultati provengono da un comunicato dell'azienda e non sono ancora stati pubblicati su una rivista con revisione paritaria. Il farmaco non è approvato. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (agenzia turca dei medicinali) e SGK (ente previdenziale turco).
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Ipofosfatasia (HPP)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.