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Amaurosi congenita di Leber da LCA5: la terapia genica ha migliorato la vista in 3 adulti
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Negli Stati Uniti è stata sperimentata una terapia genica per la cecità congenita legata al gene LCA5. Allo studio in fase iniziale hanno partecipato 3 adulti. Il medicinale è stato somministrato sotto la retina di un solo occhio. Non si sono visti effetti collaterali gravi. La sensibilità alla luce è aumentata entro un mese ed è durata un anno.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
È uno studio molto piccolo, in fase iniziale. I risultati potranno essere confermati solo con studi più ampi. La LCA ha molti tipi genetici diversi.
Fonte
Articolo scientifico: Recovery of cone-mediated vision in Lebercilin associated retinal ciliopathy after gene therapy: One-year results of a phase I/II trial. Molecular Therapy, 2025. DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.06.035 · PubMed 40598770
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Amaurosi congenita di Leber (LCA)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.