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LHON, terapia genica in un solo occhio: in 5 anni miglioramento simile in entrambi gli occhi
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Nei pazienti con LHON dovuta a una variante del gene MT-ND4 una terapia genica è stata seguita per 5 anni. Il trattamento è stato iniettato in un occhio, mentre sull'altro è stata eseguita una procedura simulata. Al follow-up lungo hanno partecipato 62 pazienti. La vista è migliorata in misura simile in entrambi gli occhi rispetto al livello peggiore. Nel 66% dei pazienti si è avuto un miglioramento netto in almeno un occhio.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Un miglioramento simile in entrambi gli occhi rende difficile interpretare l'effetto del trattamento. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco). Le decisioni vanno prese con l'oculista.
Fonte
Articolo scientifico: Five-Year Outcomes of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy. JAMA Ophthalmology, 2025. DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5375 · PubMed 39699886
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.