TurchiaRicerca e studi clinici
Ricerche di terapia genica all'Ospedale Gazi per la gangliosidosi GM1 e il deficit di OTC
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All'Università Gazi sono in corso due studi clinici di terapia genica. Li conduce il Centro di ricerca clinica di fase 1 dell'ospedale della Facoltà di medicina dell'Università Gazi. Il partner è il centro di terapia genica dell'Università della Pennsylvania, negli Stati Uniti. Gli studi riguardano la gangliosidosi GM1 e il deficit di OTC. Il deficit di OTC è un disturbo del ciclo dell'urea. Secondo il comunicato dell'ospedale, la Turchia è diventata il quarto Paese autorizzato ad applicare questi studi. I tre Paesi precedenti sono Inghilterra, Stati Uniti e Australia.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Ci sono studi clinici per i bambini con queste malattie. Le famiglie possono chiedere al medico specialista del metabolismo pediatrico quali sono i requisiti di idoneità.
Fonte
Gazi Üniversitesi: Gazi Hastanesi'nden Dünyada İlk Kez Uygulanan "İki Gen Tedavisi" Çalışması
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Gangliosidosi GM1
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.