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Sordità congenita da OTOF: la terapia genica ha migliorato l'udito in 10 pazienti
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
In uno studio condotto dal Karolinska Institutet e da centri in Cina, 10 pazienti tra 1 e 24 anni hanno ricevuto nell'orecchio interno una terapia genica che porta un gene OTOF funzionante. Dopo sei mesi l'udito era migliorato in tutti i pazienti; i risultati migliori si sono visti nella fascia 5–8 anni. I risultati sono stati pubblicati su Nature Medicine.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questa terapia è solo per le persone con una variante nel gene OTOF. È ancora in fase di ricerca. Per questo il test genetico è importante.
Fonte
EurekAlert! (Karolinska Institutet): Gene therapy restored hearing in deaf patients
Articolo scientifico: AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial. Nature Medicine, 2025. DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w · PubMed 40603731
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sordità congenita legata al gene OTOF
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.