Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
Sordità congenita da gene OTOF: approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica, lunsotogene parvec
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la prima terapia genica per la grave perdita dell'udito dovuta al gene OTOF. Il farmaco si somministra una sola volta nell'orecchio interno con un intervento chirurgico. L'approvazione si basa su un unico studio con 24 bambini tra i 10 mesi e i 16 anni. Dei 20 bambini in cui è stato valutato l'effetto, l'80% ha avuto un miglioramento dell'udito. Si tratta di un'approvazione accelerata; si verificherà quanto dura l'effetto.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Questa terapia è solo per le persone con varianti in entrambe le copie del gene OTOF e con cellule ciliate dell'orecchio interno funzionanti. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (agenzia turca dei medicinali) e SGK (ente previdenziale turco). L'idoneità la decidono l'otorinolaringoiatra e il genetista.
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Sordità congenita legata al gene OTOF
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.