Stati UnitiRicerca e studi clinici
Primi risultati positivi nel primo paziente trattato con il prime editing
Un risultato iniziale non ancora pubblicato su una rivista con revisione paritaria, oppure proveniente da uno studio piccolo e senza gruppo di controllo. Va considerato con cautela.
Il primo paziente con malattia granulomatosa cronica ha ricevuto la terapia sperimentale con codice PM359, in cui l'errore genetico è stato corretto nelle sue stesse cellule staminali con il prime editing. Al giorno 30 è stato riferito il ritorno della funzione enzimatica in circa due terzi dei neutrofili. Non si sono visti effetti collaterali gravi legati al trattamento; lo studio prosegue.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Il prime editing è un nuovo metodo di correzione genetica. Questa terapia non è ancora approvata. È in fase di ricerca.
Fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Malattia granulomatosa cronica (CGD)
Questa pagina riferisce uno sviluppo; non è una raccomandazione terapeutica. È il Suo medico a decidere se una terapia è adatta a Lei.