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CinaRicerca e studi clinici

SCA3: il DL-3-n-butilftalide per bocca ha mostrato una piccola differenza nel punteggio di atassia in uno studio con placebo

Pubblicazione con revisione paritaria

Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.

In Cina è stato condotto uno studio di un anno, controllato con placebo, su pazienti con SCA3. Nell'analisi sono stati inclusi 116 pazienti: 56 hanno ricevuto il farmaco, 60 il placebo. In chi assumeva il farmaco il punteggio di equilibrio e cammino è peggiorato meno; la differenza era piccola. Non si sono visti effetti collaterali gravi. Gli autori lo considerano una prima prova.

Cosa significa per pazienti e famiglie?

È un primo risultato di un solo centro, con una piccola differenza. Deve essere confermato da studi più ampi; la decisione sul trattamento si prende con il medico.

Fonte

PubMed (Movement Disorders): Efficacy and Safety of DL-3-n-Butylphthalide in Spinocerebellar Ataxia Type 3.

Articolo scientifico: Efficacy and Safety of DL-3-n-Butylphthalide in Spinocerebellar Ataxia Type 3. Movement Disorders, 2026. DOI: 10.1002/mds.70499 · PubMed 42742595

La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).

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