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SLA: un inibitore sperimentale di RIPK1 per bocca non ha mostrato beneficio in uno studio di fase 2

Pubblicazione con revisione paritaria

Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.

Lo studio HIMALAYA, pubblicato su The Lancet Neurology, ha valutato un farmaco sperimentale nella SLA. Il farmaco è un inibitore di RIPK1 che si assume per bocca. Allo studio hanno partecipato 305 pazienti in 13 paesi. A 24 settimane il calo del punteggio di funzionalità era simile nei due gruppi. In chi assumeva il farmaco l'aumento degli enzimi del fegato è stato più frequente.

Cosa significa per pazienti e famiglie?

I ricercatori non raccomandano di sviluppare questo farmaco per la SLA. Anche i risultati negativi proteggono i pazienti da trattamenti inefficaci.

Fonte

PubMed (The Lancet Neurology): Safety, tolerability, and efficacy of RIPK1 inhibitor, SAR443820, in amyotrophic lateral sclerosis (HIMALAYA): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial

Articolo scientifico: Safety, tolerability, and efficacy of RIPK1 inhibitor, SAR443820, in amyotrophic lateral sclerosis (HIMALAYA): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial. The Lancet Neurology, 2026. DOI: 10.1016/S1474-4422(26)00277-2 · PubMed 42716044

La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).

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