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HLH nei bambini: un trattamento con ruxolitinib è risultato sicuro in un piccolo studio
Uno studio pubblicato su una rivista ed esaminato da scienziati indipendenti. Anche così, un singolo studio non è conclusivo: deve essere replicato.
Negli Stati Uniti è stato provato nei bambini con HLH (linfoistiocitosi emofagocitica) un trattamento con ruxolitinib per bocca. Il farmaco è stato dato per otto settimane insieme al cortisone, a volte anche all'etoposide. In nessuno degli otto bambini si sono visti effetti collaterali gravi legati alla dose. In tutti e cinque i bambini con nuova diagnosi la malattia ha avuto una risposta completa e dopo un anno erano tutti vivi. I due bambini in cui la malattia era tornata, invece, sono morti.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
Lo studio è molto piccolo; il ruolo del farmaco nel primo trattamento sarà chiarito da studi più ampi. Il trattamento dell'HLH si pianifica in un centro specializzato.
Fonte
Articolo scientifico: HLHRUXO: a prospective trial of a ruxolitinib-containing regimen for children with hemophagocytic lymphohistiocytosis. Blood Advances, 2026. DOI: 10.1182/bloodadvances.2026020265 · PubMed 42241708
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
Malattia correlata: Linfoistiocitosi emofagocitica (HLH)
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