UENuove terapie e approvazioni
UE: approvato per la fibrosi cistica un nuovo modulatore triplo del CFTR in dose unica giornaliera
Una decisione di un’autorità regolatoria dei medicinali (FDA, Commissione europea, ecc.). L’autorità ha esaminato gli studi clinici alla base del farmaco. Per le approvazioni accelerate o condizionate, il beneficio duraturo è ancora in fase di conferma.
La Commissione europea ha approvato per la fibrosi cistica la combinazione vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor. Questo farmaco triplo si assume una volta al giorno. L'approvazione riguarda i pazienti dai 6 anni in su. I pazienti devono avere nel gene CFTR almeno una mutazione diversa dalla classe I. Negli studi di confronto, sulla funzione polmonare sono stati riportati risultati simili all'attuale terapia tripla. Per la riduzione del cloruro nel sudore, invece, sono stati riportati risultati migliori.
Cosa significa per pazienti e famiglie?
In Europa è disponibile una nuova opzione di modulatore per i pazienti idonei. Questo medicinale si assume in dose unica giornaliera. In Turchia l'accesso dipende dalle procedure di TİTCK (Agenzia turca dei medicinali e dei dispositivi medici) e SGK (Istituto di previdenza sociale turco).
Fonte
BioSpace (Vertex) · pagina della fonte
La pagina della fonte è stata aperta e letta il 7 ottobre 2026. Sintesi preparata dalla redazione di Doktorclub e tradotta dal turco; non è ancora stata esaminata da un medico (è in corso la costituzione di un comitato scientifico).
Questa pagina è tradotta dall’originale turco.
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