EU新しい治療と承認
EUで、SMAに脊髄液へ一回投与する遺伝子治療が2歳以上に承認されました
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
欧州委員会は、SMA（脊髄性筋萎縮症）に対して脊髄液に投与するオナセムノゲン アベパルボベクを承認しました。治療は2歳以上の患者さん向けで、腰から一回、針を刺して行います。肝臓を守るため、約二か月間ステロイド薬が使われます。主な試験には、座ることはできても歩けない子ども126人が参加しました。一年で運動機能スコアは、薬で2.4点、偽の処置で0.5点上がりました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
米国では同じ治療が2025年に承認されていました。トルコでの入手は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）/SGK（トルコ社会保障機構）の手続きによります。
情報源
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · 情報源のページ
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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このページは最新の動きをお伝えするもので、治療を勧めるものではありません。ある治療があなたに適しているかどうかは主治医が判断します。