米国新しい治療と承認
SMAで2歳以上に髄腔内投与のオナセムノゲン アベパルボベク、米国で承認
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
FDA（米国食品医薬品局）は、SMN1遺伝子の変異が確認された2歳以上の子ども、若者、成人のSMA（脊髄性筋萎縮症）患者向けに、オナセムノゲン アベパルボベクを脊髄の管の中（髄腔内）に一回だけ投与する新しい剤形を承認しました。投与量は年齢や体重によって変わりません。承認はSTEER試験とSTRENGTH試験に基づいています。最も多い副作用は上気道感染症と発熱です。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
米国では、遺伝子治療の選択肢がより年長の子どもや成人にも広がりました。トルコでの使用は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）/SGK（社会保障機構）の手続きによります。
情報源
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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