米国新しい治療と承認
血友病AとBでフィツシランが米国で承認
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
FDA（米国食品医薬品局）は、血友病AまたはBの患者の出血を防ぐために、フィツシランを承認しました。承認は12歳以上の患者を対象としています。凝固因子に対するインヒビター（抗体）があってもなくても使えます。この薬はRNAを使った治療です。血液が固まるのを抑えるアンチトロンビンの値を下げます。皮下注射で、年に少なくとも六回投与できます。重い副作用には、血栓（血のかたまり）ができること、胆のうの問題、肝臓の障害があります。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
少ない回数の注射で予防治療ができる選択肢です。ただし、注意深い経過観察が必要です。トルコでの使用は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）とSGK（社会保障機構）の手続きによります。
情報源
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
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