EU新しい治療と承認
EUで遺伝性TTRアミロイドーシスの神経障害に月一回の注射エプロンテルセンを承認
医薬品の公的な承認
医薬品規制当局（FDA、欧州委員会など）による決定です。当局は、その薬の根拠となる臨床試験を審査しています。迅速承認や条件付き承認の場合、長期的な効果はまだ確認中です。
欧州委員会はエプロンテルセンを承認しました。この薬は、神経への影響が初期の段階にある成人向けです。月に一回、皮下に注射します。主な試験には患者144人が参加しました。薬は有害なたんぱく質を80%減らしました。神経の障害は、比較グループと比べてゆっくり進みました。
患者さんとご家族にとってどのような意味がありますか？
比較グループは別の研究から取られたものです。治療は専門医が開始します。トルコでの入手は、TİTCK（トルコ医薬品医療機器庁）とSGK（社会保障機構）の手続きによります。
情報源
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · 情報源のページ
情報源のページは2026年10月7日に開いて読みました。要約はDoktorclub編集部が作成し、トルコ語から翻訳したもので、まだ医師の確認を受けていません（科学委員会を設立中です）。
このページはトルコ語の原文から翻訳したものです。
関連する疾患： 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRv）
このページは最新の動きをお伝えするもので、治療を勧めるものではありません。ある治療があなたに適しているかどうかは主治医が判断します。