米国研究と臨床試験
レット症候群の試験的な遺伝子治療:最初の12人全員が一つ以上の能力を獲得しました
レット症候群のために開発中の試験的な遺伝子治療について、新しい結果が発表されました。
予備的結果レット症候群
希少疾患
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
5件の最新情報
米国研究と臨床試験
レット症候群のために開発中の試験的な遺伝子治療について、新しい結果が発表されました。
国際研究と臨床試験
第3相の試験プログラムには、22か国から患者さん196人が参加しました。
国際研究と臨床試験
骨形成不全症(骨がもろく折れやすい病気)で試されたセトルスマブは、二つの大規模な試験で主な目標を達成できませんでした。
国際研究と臨床試験
AMT-130という試験段階の遺伝子治療の、高用量についての結果が発表されました。
米国研究と臨床試験
慢性肉芽腫症の最初の患者に、本人の幹細胞の遺伝子の誤りをプライム編集で修正した、PM359という試験段階の治療が行われました。