ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de kistik fibrozis için günde tek doz yeni üçlü CFTR modülatörü onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
Avrupa Komisyonu, kistik fibrozis için vanzakaftor/tezakaftor/deutivakaftor kombinasyonunu onayladı. Bu üçlü ilaç günde bir kez alınıyor. Onay, 6 yaş ve üzeri hastaları kapsıyor. Hastaların CFTR geninde en az bir sınıf I dışı mutasyonu olmalı. Karşılaştırmalı çalışmalarda akciğer fonksiyonunda mevcut üçlü tedaviye benzer sonuç bildirildi. Ter klorür düzeyindeki düşüşte ise daha iyi sonuç bildirildi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Avrupa'da uygun hastalar için yeni bir modülatör seçeneği oluştu. Bu ilaç günde tek doz alınıyor. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
BioSpace (Vertex) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Kistik fibrozis
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.