KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Doğuştan TTP'de yapay ADAMTS13 enzimi: Faz 3 çalışmanın son sonuçları yayımlandı
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Doğuştan TTP'si olan 3–68 yaş arası 48 kişi çalışmaya katıldı. Her kişi altı ay yapay ADAMTS13 enzimi, altı ay plazma tedavisi aldı. Enzim döneminde hiç akut TTP atağı olmadı. Plazma döneminde bir atak görüldü. Tedaviye bağlı yan etki enzimle yüzde 4,3, plazmayla yüzde 45,8 idi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu sonuçlar, doğuştan TTP'de enzim tedavisinin ara analizdeki yararını doğruluyor. Türkiye'de erişim TİTCK ve SGK süreçlerine bağlıdır; karar hematoloğla verilir.
Kaynak
Bilimsel yayın: Recombinant ADAMTS13 in congenital thrombotic thrombocytopenic purpura: final analysis from a randomized phase 3 trial. Blood, 2026. DOI: 10.1182/blood.2026034361 · PubMed 42728013
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Trombotik trombositopenik purpura (TTP)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.