AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
Fransa'da AADC eksikliği olan 6 çocukta beyne verilen gen tedavisi hareketi iyileştirdi
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Fransa'da AADC eksikliği olan altı hastaya beynin iki yanına gen tedavisi verildi. Tüm hastalarda hareket becerileri arttı. Göz kayma krizleri azaldı. Ciddi yan etki görülmedi. Erken dönemde geçici istemsiz hareketler oldu, sonra düzeldi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Çok küçük bir hasta grubudur. Bu tedavi yalnızca uzman merkezlerde uygulanır; Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Bilimsel yayın: Gene Therapy for Amino Acid Decarboxylase Deficiency: Clinical and Imaging Outcomes in a French Cohort. Movement Disorders, 2026. DOI: 10.1002/mds.70422 · PubMed 42389831
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.