ÇinAraştırma ve klinik çalışmalar
SCA3'te ağızdan alınan DL-3-n-bütilftalid, plasebolu çalışmada ataksi puanında küçük fark gösterdi
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Çin'de SCA3 hastalarıyla bir yıl süren, plasebo kontrollü bir çalışma yapıldı. Analize 116 hasta alındı: 56'sı ilacı, 60'ı plasebo aldı. İlacı alanlarda denge ve yürüme puanı daha az kötüleşti; fark küçüktü. Ciddi yan etki görülmedi. Yazarlar bunu ilk kanıt olarak görüyor.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu tek merkezden gelen, küçük farklı bir ilk sonuç. Daha büyük çalışmalarla doğrulanması gerekir; tedavi kararı hekimle verilir.
Kaynak
Bilimsel yayın: Efficacy and Safety of DL-3-n-Butylphthalide in Spinocerebellar Ataxia Type 3. Movement Disorders, 2026. DOI: 10.1002/mds.70499 · PubMed 42742595
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Spinoserebellar ataksi tip 3 (Machado-Joseph hastalığı)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.