ÇinAraştırma ve klinik çalışmalar
X'e bağlı retinoskiziste göze tek doz gen tedavisi 12 çocukta güvenli bulundu
Bağımsız bilim insanlarının incelediği bir dergide yayımlanmış çalışma. Yine de tek bir çalışma kesin sonuç sayılmaz; tekrarlanması gerekir.
Çin'de 5-18 yaş arası 12 hastaya tek gözden gen tedavisi yapıldı. Bir yılda ağır yan etki ya da göz iltihabı görülmedi. Bir hastada sarı noktada delik oluştu. Tedavi edilen gözlerde görme ortalama 10,8 harf arttı. Öbür gözde artış 2,4 harfti. Tüm hastalarda sarı noktadaki yarık kapandı.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Bu küçük ve erken evre bir çalışma. Tedavi henüz onaylı değil. Daha büyük çalışmalar gerekiyor.
Kaynak
PubMed (New England Journal of Medicine): Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis.
Bilimsel yayın: Subretinal Gene Therapy for X-Linked Retinoschisis. The New England Journal of Medicine, 2026. DOI: 10.1056/NEJMoa2515953 · PubMed 42269152
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: X'e bağlı retinoskizis (XLRS)
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.