ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Terapia genowa w choroideremii: łączna analiza 11 badań wykazała niewielką poprawę widzenia
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
Łącznie oceniono 11 badań dotyczących terapii genowej podawanej do oka w choroideremii. Obejmowały one dane łącznie 308 osób. Ostrość wzroku poprawiła się średnio o około trzy litery. Postęp uszkodzenia siatkówki uległ spowolnieniu. Działania niepożądane wystąpiły u mniej więcej jednej na trzy osoby i w większości były łagodne.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Wydaje się, że terapia genowa raczej spowalnia utratę wzroku, niż ją odwraca. To leczenie nie jest jeszcze zatwierdzone, a badania trwają. W sprawie badań klinicznych można zwrócić się do okulisty.
Źródło
Artykuł naukowy: Efficacy and safety of AAV-mediated gene therapy for choroideremia: a systematic review and meta-analysis. EClinicalMedicine, 2026. DOI: 10.1016/j.eclinm.2026.103923 · PubMed 42180403
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Choroideremia
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.