ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Doustny iptakopan w PNH: opublikowano końcowe wyniki dwóch badań fazy 3 po 48 tygodniach
Badanie opublikowane w czasopiśmie i ocenione przez niezależnych naukowców. Nawet wtedy pojedyncze badanie nie przesądza sprawy: jego wyniki trzeba potwierdzić.
W dwóch badaniach fazy 3 dorośli z PNH (napadową nocną hemoglobinurią) przyjmowali doustnie iptakopan przez 48 tygodni. W pierwszym badaniu uczestniczyło 97 pacjentów, w drugim 40. W 48. tygodniu wzrost stężenia hemoglobiny obserwowano u 86% pacjentów w pierwszym badaniu i u 97% w drugim. Nikt nie przerwał leczenia z powodu działań niepożądanych ani nie zmarł. Badanie było wspierane przez producenta leku.
Co to oznacza dla pacjentów i rodzin?
Działanie tego doustnego leku utrzymywało się przez rok. Dostęp w Turcji zależy od procedur TİTCK (Turecka Agencja Leków i Wyrobów Medycznych) i SGK (turecki Zakład Ubezpieczeń Społecznych). Decyzję o leczeniu podejmuje się wspólnie z lekarzem.
Źródło
Artykuł naukowy: Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors. The Lancet. Haematology, 2025. DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00081-X · PubMed 40447351
Stronę źródłową otwarto i przeczytano: 7 października 2026. Streszczenie przygotowała redakcja Doktorclub i przetłumaczono je z języka tureckiego; nie zostało jeszcze sprawdzone przez lekarza (trwa tworzenie komitetu naukowego).
Ta strona jest tłumaczeniem tureckiego oryginału. Polskie tłumaczenie nie zostało sprawdzone przez lekarza.
Powiązana choroba: Nocna napadowa hemoglobinuria (PNH)
Ta strona informuje o nowym wydarzeniu; nie jest zaleceniem terapeutycznym. O tym, czy dane leczenie jest odpowiednie dla Państwa, decyduje lekarz.